2月8日,由健康报社组织评选的2022年度中国十大医学科技新闻和国际十大医学科技新闻揭晓。自2016年起,健康报社已连续7年组织了十大医学科技新闻评选。本次医学科技新闻评选采用数据检索和专家学者讨论评议相结合的方式,设置初筛、初评和终评环节。来自基础医学、临床医学、公共卫生、中医药、药学等领域的专家学者共同担任评选顾问。北京协和医学院和爱思唯尔公司为评选提供技术支持。取栓再通后血压管理有“安全线”海军军医大学第一附属医院脑血管病中心刘建民教授团队领衔的研究证实,急性大血管闭塞型缺血性卒中患者经血管内治疗成功开通血管后,强化血压管理组患者的预后差于标准血压管理组患者。发表在《柳叶刀》杂志的这项研究,为急性缺血性卒中机械取栓再通后血压管理提供支持,有望改写指南并指导临床实践。该研究发现,强化降压治疗组患者中,随访90天功能预后良好者的比例为47.5%,而标准血压管理组患者功能预后良好的比例达到60.8%。该研究有力证明了强化降压到低于120毫米汞柱对患者不利,而140~180毫米汞柱的标准血压管理更有利于患者康复,为卒中患者血管再通后血压管理指明安全下限。推荐理由:通过规范化的围术期管理改善卒中机械取栓再通患者预后,一直是卒中领域的重点问题。根据国际和国内诊疗指南,机械取栓血管再通后,收缩压低于180毫米汞柱都是合理的,但是,按正常血压标准强化降压(低于120毫米汞柱),还是控制在相对较高水平(140~180毫米汞柱)仍存在争议。该研究首次对卒中患者取栓之后的血压管理提供了依据,标定了安全下限,对围术期临床治疗有重要意义。新冠疫苗有了创新吸入给药方式康希诺生物创新性地开发了吸入式新冠疫苗,用雾化器将新冠疫苗雾化成微小颗粒,模拟新冠病毒从呼吸道黏膜侵入途径,通过吸入的方式进入呼吸道和肺部,从而有效免疫变异毒株。在《柳叶刀·呼吸病学》杂志发表的相关研究证实,序贯加强使用吸入式新冠疫苗安全性良好,总不良反应发生率低于使用灭活疫苗同源加强,无严重不良反应发生。推荐理由:吸入式疫苗给药方便,具有模拟病毒侵入人体的自然模式,可激活黏膜免疫,在呼吸道黏膜中提供保护。该疫苗是全球首款吸入式腺病毒载体疫苗。疫苗被雾化成微小颗粒,通过口腔吸入的方式进入呼吸道和肺部。采用随机、开放标签研究设计的研究显示,吸入式新冠疫苗安全性良好,总不良反应发生率低于灭活疫苗同源加强,无严重不良反应发生,且可以比灭活疫苗同源加强诱导出更高水平的中和抗体并高效诱导黏膜免疫。开辟哺乳动物染色体编辑新领域中国科学院动物研究所李伟与周琪团队首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接,并创造出具有全新染色体组型的实验小鼠。在《科学》杂志发表的该项研究,为深入认识哺乳动物染色体大规模重构等结构变异及其对生长发育、繁殖演化乃至物种形成等的分子机制,拓展了合成生物学研究策略,为搭建相应技术平台奠定基础。在实验室建立精准的染色体重排工程技术,对于研究染色体重排在物种进化、个体生殖发育与疾病中的作用有重要价值。当前,染色体精准重排仅在基因组简单的酵母上获得成功,而在哺乳动物上进行完整染色体重排仍然面临挑战。该研究利用小鼠单倍体干细胞和基因编辑工具,建立了哺乳动物染色体可编程连接技术。研究结果表明,两条独立存在的染色体可以通过基因编辑后非同源末端连接修复的方式,连接为同一条染色体。该研究还进一步探索了特定染色体重排连接产生的生物学影响。推荐理由:该研究首次建立了哺乳动物完整染色体可编程连接的新技术,实现了对于超大规模基因组的编辑,为哺乳动物合成生物学增添新的研究工具,并揭示了染色体重排对生殖的影响。该研究也为建立染色体重排疾病动物模型,研究染色体重排导致的疾病发病机制提供新的技术手段。非人灵长类动物全细胞图谱发布首个非人灵长类动物(猕猴)的全身器官细胞图谱发表于《自然》杂志。深圳华大生命科学研究院主导的多国科研团队,对成年猕猴的45个器官约114万个细胞进行了单细胞测序分析,将其分成了113种主要的细胞类型和463种细胞亚类。这是全球首个非人灵长类动物全细胞图谱,对于物种进化、疾病以及药物评价和筛选具有重要意义,有望为生物医学的发展提供基础性的资源和工具。推荐理由:非人灵长类动物相比其他动物,在人类疾病特别是认知和神经系统疾病研究中具有显著优势。利用非人灵长类细胞图谱,可找到各个组织的共有细胞类型及其特异性标记基因,为了解这些共有细胞在不同组织里发挥功能提供分子层面证据。猕猴全细胞图谱可为人类疾病机制和临床前研究提供丰富的信息,开拓新的视野,更好地认识生命的基本结构,探究疾病和细胞关系打下基础,也为疾病精准治疗提供新方向。晚期前列腺癌治疗有了“中国方案”复旦大学附属肿瘤医院叶定伟教授团队领衔的研究证实,由我国自主研发的全新二代抗雄激素药物“瑞维鲁胺”联合雄激素剥夺疗法,相较于经典治疗方案,可将转移性激素敏感性前列腺癌患者的死亡风险降低、影像学进展风险降低。发表于《柳叶刀·肿瘤学》杂志的这项研究,标志着转移性激素敏感性前列腺癌治疗有了“中国方案”。推荐理由:我国针对前列腺癌的自主创新药物少、研究起步晚。该研究采用国际多中心、随机对照临床研究设计,采用具有我国自主知识产权的新型雄激素受体抑制剂“瑞维鲁胺”作为治疗方案,比较“瑞维鲁胺联合去势疗法”和经典的“比卡鲁胺联合去势疗法”在高瘤负荷转移性激素敏感性前列腺癌患者中的疗效和安全性。研究结果显示,相较于比卡鲁胺组,瑞维鲁胺组患者发生影像学进展或死亡的风险降低了56%,且患者的生存时间显著延长,患者死亡风险降低了42%。该研究是转移性激素敏感性前列腺癌中国自主创新药物治疗的研究成果,提出和发展了转移性激素敏感性前列腺癌治疗“中国方案”。基因治疗血友病获新突破中国医学科学院血液病医院、华东理工大学研究团队报告了亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗研究成果。发表于《柳叶刀·血液学》杂志的这项研究显示,接受基因治疗患者的凝血因子水平显著提高,证实了肝脏靶向AAV载体在中国患者中的安全性和有效性,使血友病有望治愈。推荐理由:静脉输注凝血因子替代治疗虽可以改善患者生活质量,但无法治愈血友病。基因治疗为根治血友病带来可能。该研究证实了肝脏靶向AAV载体在中国血友病患者中的有效性和安全性,达到了国际当前最好治疗效果。该研究提供的治疗方法,还在载体输注前创新地采用预防性应用糖皮质激素的方式,降低了不良事件的发生。磁共振成像设备又添国产利器上海联影医疗科技股份有限公司生产的“磁共振成像系统”产品,获国家药品监督管理局审批。该产品采用全身临床5.0T超导磁体,在超高场磁共振系统中将全身体激发线圈应用于临床扫描,从而实现全身成像,可以提升图像信噪比和图像空间分辨率,并实现超高场体部成像。核心技术均拥有自主知识产权,关键性能指标已达到国际领先水平。推荐理由:该款5.0T人体全身磁共振系统,实现了我国自主知识产权的从磁体设计到序列定制的全方位创新,在高场磁共振全身成像领域射频场均匀性、射频场安全性及场地部署可及性等多方面实现了源头创新,可助力全身多器官联合研究,引领医学前沿探索。白癜风发病位置或与皮肤成纤维细胞相关清华大学陈婷团队发表于《自然》杂志的研究,揭示了皮肤成纤维细胞在白癜风疾病中的重要作用。常见的自身免疫性皮肤疾病具有区域性发病的特征。成纤维细胞是唯一必需的能招募和激活自体活性CD8﹢T细胞的皮肤细胞,不同部位成纤维细胞对γ干扰素的响应能力,决定其招募CD8﹢T细胞的能力,并决定白癜风的发病位置。推荐理由:常见自身免疫性皮肤病具有区域性发病特征。既往研究表明,γ干扰素信号对CD8+T细胞导致的皮肤脱色至关重要,然而,介导γ干扰素功能的细胞类型尚不清楚。阐明自身免疫病的发病特征和调节机制,可帮助开发有效的治疗方案。该研究首次揭示了皮肤成纤维细胞在白癜风疾病发生过程中的作用,不同部位成纤维细胞对γ干扰素的响应能力,决定其招募CD8+T细胞的能力,并决定白癜风发病位置偏好。该研究为治疗白癜风提供研究新思路,也为其他器官中自身免疫病发生机制的研究提供借鉴。治疗糖尿病新药多格列艾汀片获批华领医药申报的一类创新药多格列艾汀片获得国家药品监督管理局批准上市。该药是葡萄糖激酶激活剂,作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点,可改善2型糖尿病患者血糖稳态失调,为治疗2型糖尿病提供新选择。推荐理由:该药是全球范围内首个获批上市的葡萄糖激酶激活剂药物,可单独用于未经药物治疗的2型糖尿病患者,或者在单独使用二甲双胍血糖控制不佳时,与二甲双胍联合使用治疗成人2型糖尿病。该药是过去十年来糖尿病领域首个全新机制的原创新药,也是首次在中国推出的2型糖尿病全球首创新药。新冠病毒趋同进化趋势获揭示北京大学生物医学前沿创新中心、北京昌平实验室曹云龙、谢晓亮团队,联合中国食品药品检定研究院王佑春团队揭示了新冠病毒的趋同进化趋势,并表明新冠病毒突变可被预测。发表于《自然》杂志的这项研究,利用大量不同变异株感染者抗体逃逸图谱,分析出在不同的免疫背景下,有利于病毒逃逸的受体结合域(RBD)突变位点,并较准确地预测出不同毒株的突变趋势。通过对变异株的预测,可为疫苗、抗体药物的提前开发提供重要支撑。推荐理由:该成果系统性地揭示了新冠病毒奥密克戎变异株的免疫逃逸机制,并成功将其用于新冠病毒进化趋势预测,可为新冠病毒广谱中和抗体药物研制和开发提供基础性支撑。评选过程本次医学科技新闻评选采用数据检索和专家学者评议相结合的方式。国内医学科技新闻部分,针对2022年度我国基础医学、临床医学、公共卫生及预防医学、药物及器械、医学生物及医学工程、中医药等领域的主要进展或科技事件,进行评估和遴选。按照我国科技创新评价的导向,聚焦成果价值,选取国内主流媒体报道过的、研究项目以中国学者为主要完成人的医学科技新闻,国家药品监督管理局发布的药械成果,以及高被引论文成果进行遴选,共初筛获得235项,经过初评后获得34项新闻列入备选条目。国际医学科技新闻部分,根据最新发布的Scopus数据库全球出版物表,细化挑选出相关领域的3700多本期刊及系列出版物,筛选其中排名前1%的知名期刊。遴选2022年发表于国际知名学术期刊的原创性论文,同时采用PlumX综合指标(用于反映社交新闻媒体热度)进行排序。最后,在选出的数千篇文章中,筛选出综合指标排名靠前的研究成果,经初评后获得26项研究成果列入备选条目。本次评选得到中国医学科学院北京协和医学院和爱思唯尔公司的技术支持。感谢以下专家对本次活动的大力支持(排名不分先后)。徐建国 中国疾病预防控制中心、中国工程院院士詹启敏 北京大学、中国工程院院士董家鸿 北京清华长庚医院、中国工程院院士仝小林 中国中医科学院广安门医院、中国科学院院士顾东风 南方科技大学、中国科学院院士杜冠华 中国医学科学院 北京协和医学院教授、国际欧亚科学院院士王健伟 中国医学科学院北京协和医学院副院校长